Quando Seshagiri Buddana soube de uma nova e poderosa droga para fibrose cística que estava transformando vidas nos Estados Unidos e na Europa, ele ficou cheio de esperança de que poderia ajudar seu filho, Hemanth, que passou grande parte de sua infância em uma cama de hospital. Mas a família não conseguiu a droga porque mora na Índia.
A fabricante do medicamento, a Vertex Pharmaceuticals, uma grande empresa de biotecnologia com sede em Boston, não o está disponibilizando na Índia ou praticamente em qualquer lugar do mundo em desenvolvimento. A empresa não está tentando vendê-lo ou permitindo que uma empresa local o faça. A Vertex está bloqueando potenciais concorrentes genéricos buscando patentes em vários países.
Hemanth morreu em dezembro, um dia antes de seu nono aniversário e 18 meses depois que ele fosse elegível para obter a droga, chamada Trikafta, se morasse nos Estados Unidos.
Em grande parte da Ásia, África e América Latina, famílias como a de Hemanth estão observando o Trikafta transformar a vida de dezenas de milhares de pacientes com fibrose cística em países ricos, mas dizem que são bloqueados pela empresa em todos os seus esforços para obter o medicamento.
Tricafta, tomado como três comprimidos por dia, é o mais poderoso e amplamente utilizado dos quatro medicamentos para fibrose cística da Vertex. Com um preço de tabela de mais de $ 322.000 anualmente nos Estados Unidos, espera-se que custe milhões de dólares ao longo da vida de um paciente. Uma análise liderado por pesquisadores na Grã-Bretanha descobriu que o suprimento de um ano da droga poderia ser fabricado a um custo estimado de apenas $ 5.700.
A Vertex registrou mais de US$ 15 bilhões em vendas para o Trikafta desde que foi aprovado pela primeira vez em 2019.
Esta semana, um grupo de pacientes e suas famílias em quatro países em quatro continentes iniciaram medidas legais e regulatórias para tentar forçar seus governos a anular as proteções de propriedade intelectual e permitir que uma versão genérica de baixo custo do Trikafta seja importada ou fabricada localmente. De acordo com o processo, conhecido como licenciamento compulsório, os fabricantes de genéricos pagariam royalties à Vertex.
Três das ações estão na Índia, Ucrânia e África do Sul – onde a Vertex tem obstruído os esforços para disponibilizar o medicamento, dizem pacientes e familiares. A quarta é no Brasil, onde a Vertex tenta vencer cobertura para a droga; a preocupação dos pacientes e familiares é que o medicamento de marca seja muito caro.
A fibrose cística é uma doença genética que danifica os pulmões e o sistema digestivo. Os pacientes geralmente morrem no início da idade adulta, mas o Trikafta é aumentando drasticamente a expectativa de vida.
“Todo paciente no mundo tem acesso à internet e quer esse medicamento”, disse Christine Noke, advogada de pacientes na Turquia.
Em teoria, alcançar pacientes no mundo em desenvolvimento traria mais receita para uma empresa farmacêutica. Mas alguns fabricantes resistem em disponibilizar seus medicamentos em países mais pobres a preços mais baixos porque isso pode prejudicar sua capacidade de cobrar mais em países de alta renda.
A Vertex, que detém o monopólio de medicamentos transformadores para fibrose cística, disse que está pressionando para aumentar o acesso globalmente.
“Nossas equipes estão trabalhando todos os dias para expandir o acesso a ainda mais pacientes em todo o mundo por meio de uma variedade de rotas, inclusive em países de renda média baixa e baixa renda, onde as barreiras de acesso são altas devido a condições econômicas desafiadoras e cuidados de saúde limitados. infraestrutura”, disse Heather Nichols, porta-voz da Vertex.
A Sra. Nichols disse que a Vertex iniciou um “programa de doação de produtos” em países de baixa renda. Ela disse que a empresa forneceu alguma forma de acesso a pelo menos um de seus medicamentos para fibrose cística no Brasil, Polônia, Bulgária, Estônia, Grécia, Letônia, Eslováquia, Eslovênia, Romênia e Omã. A empresa se recusou a especificar quais países com menos recursos têm acesso ao Trikafta.
O defeito genético que causa a fibrose cística é mais comum em pessoas de ascendência do norte da Europa, assim como as mutações específicas necessárias para que o Trikafta funcione. O número de pacientes com fibrose cística em países em desenvolvimento que são diagnosticados e elegíveis para o medicamento é desconhecido, mas acredita-se que número na casa dos milhares.
Na Índia, uma pesquisa recente contou apenas 600 pacientes diagnosticados com fibrose cística. Contando com a Índia dezenas de milhares de pacientes que não foram diagnosticados, alguns pesquisadores estimam que a população total de fibrose cística da Índia é maior do que a da Europa.
Embora se acredite que uma minoria de indianos com fibrose cística tenha mutações que os tornam elegíveis para o Trikafta, o tamanho da população da Índia se traduz em um grande número de pacientes que poderiam se beneficiar do Trikafta.
Hemanth Buddana, o menino indiano que morreu, recebeu terapias e antibióticos para suas frequentes infecções pulmonares, mas havia pouco disponível na Índia para ajudá-lo a respirar ou ganhar peso. Preso na cama em casa em Hyderabad, ele aprendeu sozinho a desenhar e a falar novas línguas.
Um teste genético confirmou que ele seria elegível para o Trikafta, que tem um preço de tabela nos EUA 20 vezes maior que o salário anual que Buddana ganha como gerente de operações do Google. Ele se juntou a outros pais para pressionar o governo indiano a encontrar uma maneira de obter o Trikafta para seus filhos. Mas não houve progresso.
“Dizem que é uma droga milagrosa, mas não é um milagre se não estiver disponível para todos que dela precisam”, disse Shwetha Sree, que também mora em Hyderabad. Seu filho de 5 anos, Vihaan, tem fibrose cística – e a mutação que o tornaria elegível para o medicamento quando ele completasse 6 anos, se ele morasse nos EUA.
Desde a luta pelo acesso ao tratamento do HIV na África subsaariana no início dos anos 2000, algumas empresas farmacêuticas concordaram em vender seus medicamentos a um preço lucrativo, mas significativamente mais baixo, nos países em desenvolvimento. Às vezes, as empresas também trabalham com um importador de medicamentos para vender os produtos nessas regiões.
Há também o uso compassivo, por meio do qual as empresas farmacêuticas fornecem produtos a pacientes desesperados em locais onde não são autorizados. A Vertex disse que forneceu seus medicamentos gratuitamente para 6.500 pacientes em todo o mundo dessa maneira. A empresa se recusou a dizer especificamente onde forneceu os medicamentos dessa maneira e onde ainda está fazendo isso.
Uma empresa também pode concordar com licenças voluntárias, permitindo que os fabricantes de genéricos produzam e vendam um medicamento em determinados países, geralmente em troca de royalties.
O Medicines Patent Pool, uma organização sem fins lucrativos apoiada pelas Nações Unidas que intermedia esse processo emitindo sublicenças para fabricantes de genéricos, disse que não teve contato com a Vertex.
Novas drogas geralmente levam mais tempo para chegar aos países mais pobres. Mas a frustração com o fracasso da Vertex em fornecer a eles qualquer forma de acesso reuniu pacientes com fibrose cística online e levou a uma campanha coordenada para o licenciamento compulsório.
Os governos muitas vezes relutam em fazer o licenciamento compulsório, o que os mercados de capitais tendem a ver como uma brecha alarmante no muro de proteção à propriedade intelectual. Ainda assim, mesmo que os governos se recusem a emitir uma licença compulsória, as ações dos pacientes podem pressionar a Vertex a disponibilizar o Trikafta nesses países.
Cheri Nel, uma banqueira de investimento de 38 anos na África do Sul que tem fibrose cística e é elegível para o Trikafta, disse que abordou a Vertex e sugeriu várias maneiras de a empresa aumentar o acesso e ainda proteger seu lucro e propriedade intelectual. Ela disse que não chegou a lugar nenhum e agora está liderando a ação na África do Sul.
“Há um equilíbrio: você deseja manter as empresas incentivadas a investigar e fazer pesquisa e desenvolvimento”, disse ela. “Mas não lhes causa nenhum dano financeiro nos deixar importar um genérico porque eles nem estão tentando vendê-lo.”
A Vertex não registrou o Trikafta no regulador de medicamentos da África do Sul, mas a empresa disse na segunda-feira que assinou recentemente um acordo com um distribuidor lá.
Em muitos países, a Vertex também tem buscado patentes que dissuadam os fabricantes de genéricos de vender o medicamento lá, de acordo com registros de patentes vistos pelo The New York Times. A empresa tem uma batalha legal com a Gador, um dos vários fabricantes na Argentina que fabricam versões genéricas de baixo custo dos remédios da Vertex.
A Argentina não reconhece os direitos de propriedade intelectual da Vertex porque a empresa não aderiu ao tratado global de proteção de patentes. Os cientistas de Gador fizeram a engenharia reversa dos medicamentos Vertex e começaram a vendê-los para pacientes argentinos. Então, pacientes de outros países começaram a voar para a Argentina para comprar os medicamentos, que podem custar apenas US$ 18.000 por ano usando pesos negociados no mercado negro.
No final da década de 2010, Gador tentou fechar um acordo com o governo turco para importar sua versão de baixo custo de outro medicamento caro para fibrose cística da Vertex, o Orkambi. Em 2018, a Vertex processou Gador em um tribunal turco, argumentando que a empresa estava infringindo as patentes da Vertex. A Vertex venceu e o governo abandonou o negócio da Gador.
Em 2021, depois que o Trikafta se tornou disponível em partes da Europa, pacientes na Turquia começaram a processar o governo para tentar obter o medicamento.
Hoje, mais de 100 pacientes que processaram com sucesso o sistema de previdência social turco estão tomando medicamentos Vertex, principalmente Trikafta agora. O Dr. Bulent Karadag, chefe da pneumologia pediátrica do principal centro de fibrose cística da Turquia, disse ter mais 250 pacientes confirmados como elegíveis para o Trikafta, mas que não conseguiram.
“Alguns pacientes dizem que não podem nem pagar a passagem de ônibus para o hospital, muito menos contratar um advogado”, disse ele. O preço de tabela dos EUA para o fornecimento de Trikafta para um ano é quase 60 vezes mais do que o salário anual de um assalariado mínimo na Turquia.
Até os medicamentos da Vertex, os pacientes tinham poucas opções, principalmente tratamento paliativo para ajudá-los a respirar um pouco melhor e, se conseguissem, um transplante de pulmão. As drogas da Vertex abordaram a causa subjacente da doença, evitando que os pulmões dos pacientes entupissem com muco lamacento.
Trikafta é incrivelmente eficaz em ajudar os pacientes respire melhor, mantendo-os fora do hospital e prolongando suas vidas. Pacientes e médicos dizem que o poder da droga se torna evidente quase imediatamente.
Raphaelle Pereira, 22 anos, esperava há anos por um transplante de pulmão em Curitiba. Em 2021, seu peso caiu para 80 libras e ela não tinha mais forças para ir ao banheiro. Membros da família venderam propriedades e juntaram $ 54.000 para comprar um suprimento de Trikafta para dois meses nos EUA
“Eu tomei por alguns dias, e então simplesmente me levantei e disse: ‘Acho que vou tomar um banho.’ Minha família inteira ficou em choque”, disse ela. “Alguns dias antes, eu não conseguia nem levantar o braço.”
Com os dados sobre como a medicação mudou sua condição, a Sra. Pereira usou um processo legal para fazer com que o sistema público de saúde do Brasil comprasse um suprimento regular para ela. Ela agora está trabalhando para uma carreira como comentarista de futebol.
Os obstáculos para obter o Trikafta no mundo em desenvolvimento vão além da disponibilidade do produto. Um grande número de pacientes permanece sem diagnóstico. Aqueles que são diagnosticados provavelmente não terão acesso a testes genéticos caros para determinar se eles têm uma das mutações necessárias para que o medicamento funcione.
Cerca de 90 por cento dos pacientes com ascendência do norte da Europa têm a mutação mais comum necessária para o medicamento funcionar, em comparação com muito menos pessoas do Oriente Médio, Ásia e África. Na Índia, as estimativas variam de 19 a 44 por cento.
A Vertex está financiando um projeto acadêmico para entender melhor a genética de pacientes com fibrose cística em países mais pobres. O Dr. Milan Macek Jr., um geneticista em Praga, está trabalhando com médicos em países com poucos recursos para coletar e analisar amostras de sangue de pacientes dispostos. Ele identificou centenas de pacientes diagnosticados na Europa Oriental, Oriente Médio e Ásia Central que têm a mutação mais comum.
Belinda Nell, que está trabalhando na ação na África do Sul, acompanhou de perto as notícias sobre os medicamentos da Vertex, pois suas duas irmãs ficaram cada vez mais frágeis com fibrose cística.
Em 2014, a Sra. Nell e sua irmã, Lorryn, que também tinha a doença, cuidaram de uma terceira irmã, Jennifer, que estava morrendo. A Sra. Nell prometeu a Lorryn que a protegeria do mesmo destino e, no início de 2022, conseguiu obter um suprimento de Trikafta para alguns meses para ela. Mas os pulmões de Lorryn estavam muito danificados e ela morreu em outubro passado.
“É vital que as crianças em todos os lugares tenham acesso desde tenra idade, para que não passem pelo estágio final, como vi com minhas irmãs”, disse Nell.
Elif Ince contribuiu com reportagens de Istambul.
