Embora existam mais de seis milhões de pessoas em todo o mundo com anemia falciforme, a maioria vivendo na África subsaariana, espera-se que os lançamentos iniciais se concentrem em dezenas de milhares de pacientes nos Estados Unidos e na Europa.
Etiquetas de preços recordes para terapias genéticas escaparam em grande parte das críticas que se seguiram a outras decisões de preços da indústria. O sentimento reflete o quão poderosas são muitas das terapias genéticas – os médicos às vezes chegam a chamá-las de curas – e sua posição única como tratamentos únicos. Essa terapia tem apenas uma chance de ganhar dinheiro e, em alguns casos, pode substituir tratamentos crônicos que, de outra forma, seriam administrados pelo resto da vida do paciente a um custo cumulativo muito maior.
Ainda assim, para os países de renda média, “se os benefícios dessas terapias forem imediatos em termos de saúde, mas as economias potenciais acontecerem no futuro, essa matemática pode não funcionar para eles”, disse Rena Conti, economista de saúde da Questrom School of Negócios na Universidade de Boston.
Tay Salimullah, executivo da Novartis, disse que a empresa trabalha em estreita colaboração com governos e planos de saúde considerando a possibilidade de cobrir o Zolgensma, em alguns casos permitindo que eles espalhem seus pagamentos ao longo do tempo, como uma hipoteca, ou oferecendo um corte de preço se o tratamento não funcionar.
No Brasil, o acordo com a Novartis prevê que o governo divida o pagamento de cada tratamento em cinco partes iguais ao longo de quatro anos. Se um paciente morrer, precisar ser ventilado permanentemente ou for incapaz de manter certas funções motoras dois anos após receber o Zolgensma, o governo não será obrigado a fazer os pagamentos subseqüentes.
‘Esse garoto tem futuro’
Até seis anos atrás, não havia tratamentos aprovados para SMA, que afeta cerca de um em cada 10.000 recém-nascidos. Bebês com a forma mais grave da doença foram mandados para casa e suas famílias foram instruídas a se preparar para a morte.
Zolgensma e dois outros medicamentos aprovados desde 2016 abriram possibilidades antes inimagináveis para pacientes com AME. “Estou dizendo aos pais para continuarem investindo dinheiro no fundo da faculdade porque esse garoto tem futuro”, disse o Dr. Thomas Crawford, que trata pacientes com AME no Johns Hopkins Medicine.
